Bevorderende terapie – Europese innovasie in 'n tyd van post-COVID-19

Goeiemiddag, gesondheidskollegas, en welkom by die opdatering van die Europese Alliansie vir Persoonlike Medisyne (EAPM) – dit was beslis die afgelope tyd besig vir EAPM, met Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs), skryf EAPM Uitvoerende Direkteur Dr. Denis Horgan.

Gevorderde terapie medisinale produkte (ATMP)

EAPM het onlangs 'n artikel gepubliseer oor Gevorderde Terapie Medisinale Produkte (ATMP's) - dit is saam met 'n groep kundiges geskep, en dit verteenwoordig die EAPM-perspektief op die kwessie. Dit is 'n kwessie wat baie op EU-vlak bespreek word - Spaanse MEP Susana Solís Pérez (Renew Europe) het gesê dat haar belangstelling in gevorderde biotegnologie en ATMP's natuurlik gekom het. Sy was 'n ingenieur van opleiding en het 18 jaar in die private sektor deurgebring voordat sy 'n MEP geword het.

Die komende hersiening van die farmaseutiese wetgewing is 'n perfekte geleentheid om die sektor te belig, het die MEP gesê, "Die geleenthede is groot, maar die uitdagings is ook." Peres gesê. 

Die Europese Kommissie is egter nie van plan om die kliniese kriteria wat gebruik word om behandelings te klassifiseer as gevorderde terapie medisinale produkte (ATMP's) te verander in sy komende hersiening van bloed-, weefsel- en sellewetgewing nie, Andrzej Rys, direkteur vir gesondheidstelsels en produkte by DG SANTE, gesê. 

Praat by 'n geleentheid, rys gesê dat 'n voorstel voor die somer verwag word. "Dit is tyd om hierdie raamwerk by te werk, sodat dit voortgaan om te verseker dat veiligheids- en kwaliteitsvereistes die vele tegnologiese ontwikkelings en nuwe risiko's op die gebied van oorplanting, transfusiemedisyne en geassisteerde voortplanting weerspieël," het die Kommissie-amptenaar in sy voorbereide opmerkings gesê.

EAPM-kundige panele - uitdagings wat voorlê!!

advertensie

Ten spyte van die unieke moontlikhede van hierdie tegnologieë, is daar 'n paar uitstaande uitdagings oor regulatoriese, wetenskaplike, vervaardigings- en marktoegangsvelde wat steeds die vermoë om die potensiaal te lewer, belemmer. Geenterapieë vertoon 'n aantal spesifieke kenmerke wat die huidige gesondheidsorgstelsels se paradigma uitdaag. Hulle het tans onsekere uitkomste. Dit is "eenmalige en eenmalige behandelings," as enkelbehandelings vir chroniese siektes, slegs vir - tans - beperkte bevolkings, en bied moontlik lewensveranderende verbetering. 

Daar is talle uitdagings wat die sektor in die gesig staar, wat die vertaling van navorsing na pasiënttoegang bemoeilik. Die werkverrigting van ATMP's moet nog geoptimaliseer word. Geenterapie het nog nie sy beloftes vir pasiënte ten volle nagekom nie. Daar is wetenskaplike, kliniese ontwikkeling en regulatoriese kwessies wat ontwikkeling van die sektor strem, insluitend onvoldoende begrip van die manier waarop die produkte in die liggaam optree/reageer, die behoefte aan robuuste en voorspelbare vervaardigingsprosesse wat produkte kan produseer wat geskik is vir die pasiënt in óf 'n geïndividualiseerde manier óf op 'n "baie klein bevolkings" manier, 'n sterk korrelasie tussen die kennis van die produk en die veiligheidsprofiel en kliniese voordeel (insluitend RWD in die post-goedkeuringsruimte), en die vermoë om koste te verminder.

In teenstelling met innovasie met nuwe chemiese entiteite of biologiese middels soos teenliggaampies en entstowwe, behels ATMP-ontwikkeling aansienlike wetenskaplike en tegniese onsekerhede, vererger deur beperkte ondervinding met kliniese en kommersiële gebruik, en probleme vir KMO's om toegang tot fondse te verkry. 

Regulatoriese

Wetgewing het oor twee dekades ontwikkel om beide die sektor se potensiaal te bevorder en om die publiek te beskerm. Die basiese EU-reëls oor farmaseutiese produkte wat terugdateer na 2001 is opgedateer om die vooruitstrewende wetenskap en tegnologie te dek. Kragtens EU-wetgewing word stamselle as ATMP's gekategoriseer wanneer hierdie selle aansienlike manipulasie ondergaan of vir 'n ander noodsaaklike funksie gebruik word. Dit kan somatiese selterapieprodukte of weefselgemanipuleerde produkte wees, afhangend van hoe die medisyne in die liggaam werk.

Reguleerders self het probleme ondervind om besluite te neem. Die EMA se beoordeling van alipogene het gevolg op uitgerekte beraadslagings waarin die lêer vier keer ondersoek en daaroor gestem is, en die konvensies – indien nie die reëls nie – wat EMA-prosedures beheer, is byna uit die venster gegooi. Die EMA het sy goedkeuring verwerp ten spyte van 'n gunstige aanbeveling deur die spesialis RTT-komitee, wat die behoefte toon om die verhouding tussen die Komitee vir Gevorderde Terapieë (CAT) en die Komitee vir Medisinale Produkte vir Menslike Gebruik (CHMP) te verduidelik, en vir 'n groter erkenning dat baie kwessies in die regulatoriese dossier van ATMP's vereis spesifieke begrip van geen- en selterapie produkte bykomend tot 'n robuuste algemene kennis van die kwessies van tradisionele farmakologie. RTT-lede hou self vol dat die vinnig ontwikkelende veld van geenterapie 'n geïntegreerde benadering benodig. 

Ook om op te let...

ATMP's verskyn prominent in die versterkte EU-VS-samewerking oor medisyne, met senior amptenare van die Kommissie, EMA en FDA wat die "soortgelyke regulatoriese uitdagings aan beide kante van die Atlantiese Oseaan" erken en ooreenkom om vroeë parallelle wetenskaplike advies aan te moedig en samewerking te versterk oor algemene wetenskaplike benaderings oor regulering 

Bykomende hulp kan na vore kom in die vorm van die (ook vertraagde) 2014-regulasie oor kliniese proewe, wat meer geharmoniseerde en vinniger prosesse vir goedkeuring van kliniese proewe bring. En in terme van openbare ondersteuning, ten spyte van die huidige komplekse regulatoriese regime, is daar 'n balans ten gunste, selfs van geenterapie, alhoewel met aansienlike onsekerheid.

Binne die vervaardigingsektor is daar toenemende belangstelling in stelselintegrasie in produksie en verspreiding namate die oortuiging toeneem dat goed gedefinieerde strategieë van kritieke belang sal wees vir toekomstige standaardisering en werkvloeioptimalisering.

Ander gebiede van gevorderde ondersoek sluit in kleinmolekule-medisyne wat selektief mRNA-vertaling in proteïene beheer, plantmikro-vesikels wat klein RNA's bevat in die lewering en adjuvansie vir volhoubare kankerterapie, en die ontwikkeling van die volgende generasie geenterapieë, CRISPR-Cas9-tegnologie, en ontwerp. eksosome terapeutika.

Dit sal 'n kwessie van betrokkenheid by EAPM wees en van belang vir ons lede vir die res van die jaar - en EAPM het 'n artikel gepubliseer, Aandryf van gesondheidsorg met gevorderde terapie medisinale produkte: 'n Beleidsbespreking, wat beskikbaar is om te lees, klik na hierdie skakel.  

En in ander beleidskwessies ...

EMA en EUnetHTA publiseer werkprogram vir 2021-2023

EMA en die vorige Europese Netwerk vir Gesondheidstegnologie-assessering (EUnetHTA), wat gestig is deur opeenvolgende gesamentlike aksies waarvan die laaste een in Mei 2021 afgehandel is, het hul samewerking in 2010 begin op grond van aanbevelings van die Hoëvlak Farmaseutiese Forum1, met die doel om sinergieë tussen regulatoriese evaluering en gesondheidstegnologie-assessering (HTA) langs die lewensiklus van 'n medisyne te benut. 'n Eerste EMA-EUnetHTA-werkplan is vir die jare 2012-2015 opgestel en 'n verslag oor die uitkomste van hierdie gesamentlike werk is in April 2016 gepubliseer. Daarna is 'n tweede gesamentlike werkplan vir die jare 2017-2021 ooreengekom en 'n verslag gepubliseer in Junie 2021. 

Die parlement gee finale groen lig aan die wetsontwerp op die deel van data

Wetgewers het die ooreenkoms goedgekeur wat onderhandelaars van die Parlement en die Raad in Desember beklink het oor die Wet op Databestuur, 'n wetsontwerp wat daarop gemik is om die data-ekonomie 'n hupstoot te gee deur tussengangers te reguleer. Die ooreenkoms is met 'n oorweldigende meerderheid goedgekeur, 501 stemme teen 12, met 40 onthoudings. Die DGA definieer die reëls vir verhandeling van data, sluit kleiner rolspelers in die data-ekonomie in, en verskaf 'n meganisme vir die hergebruik van openbare-sektor-data. "Ons doel met die DGA was om die grondslag te lê vir 'n data-ekonomie waarin mense en besighede kan vertrou. Slegs as vertroue en regverdigheid gewaarborg word, kan datadeling tot sy volle potensiaal floreer en nuwe sakemodelle en sosiale innovasie stimuleer," Angelika Niebler , die voorste onderhandelaar vir die Europese Parlement, gesê. 

Geheimsinnige hepatitis-uitbraak

Minstens een kind is dood nadat hy siek geword het weens 'n geheimsinnige uitbraak van akute hepatitis wat kinders in 10 Europese lande besmet het, het die Wêreldgesondheidsorganisasie (WGO) bevestig. Teen 21 April was daar minstens 169 gevalle van 'onbekende oorsprong' regoor die wêreld, het die WGO gesê. "Gevalle is van een maand tot 16 jaar oud. 17 kinders (ongeveer 10 persent) het leweroorplanting vereis; ten minste een sterfgeval is aangemeld," het die WGO gesê. Hepatitis is inflammasie van die lewer, wat 'n noodsaaklike orgaan is vir die verwerking van voedingstowwe, die filtrasie van bloed en die bestryding van infeksies. Terwyl die WGO gesê het dat die oorsaak van die infeksies nog ondersoek word, het die VN-liggaam opgemerk dat 'n adenovirusinfeksie wat lei tot akute hepatitis een moontlike opsie is wat oorweeg word.ioon.

Hoe die pandemie vroue se gesondheid beïnvloed het

Dertien persent van vroue, vergeleke met 7% van mans, het ook gesê hulle moet doktersbesoeke oorslaan of die gesondheidsorgstelsel tydens die pandemie vermy "weens faktore buite my beheer," soos finansies, vervoer of 'n fisiese gestremdheid.(Getty Stock Afbeeldinge) Die pandemie het die lewens van mense regoor die wêreld verander en het 'n besonder unieke impak op vroue gehad. 'n Groter aantal vroue is uit die arbeidsmag verdryf namate die land toegesluit het, en vir baie was dit 'n groot uitdaging om afgeleë werk en gesinsverantwoordelikhede te jonglereer tydens 'n tydperk van ekonomiese onsekerheid, beperkte kindersorgopsies en onstabiele skoolreëlings. 

EU-wetsverandering waarborg NI medisynevoorsiening 

Veranderinge aan die Europese Unie (EU)-wetgewing wat daarop gemik is om die verskaffing van medisyne van Groot-Brittanje na Noord-Ierland te waarborg, het hul finale stadium geslaag. Die Europese Raad het die veranderinge bekragtig, wat verlede week deur die Europese Parlement goedgekeur is. Die Noord-Ierland-protokol beteken dat Noord-Ierland steeds binne die EU se farmaseutiese reguleringstelsel is. Dit kry egter die meeste van sy medisyne van Groot-Brittanje, wat nie is nie. Dit het na vore gekom as een van die protokol se grootste probleme, met farmaseutiese firmas wat gewaarsku het dat dit tot die onttrekking van produkte sou lei. In Desember 2021 het die EU voorstelle gepubliseer wat daarop gemik was om iets naby aan die pre-Brexit-status quo te skep. Die EU se hoofonderhandelaar, Maroš Šefčovič, het gesê die veranderinge verseker 'n voortgesette voorsiening van medisyne aan Noord-Ierland. “Ons het nou ’n blywende oplossing, wat in rekordtyd gelewer is,” het hy gesê. "Ek sal voortgaan om nou saam te werk met die Britse regering om voorspelbaarheid, regsekerheid en die welvaart van alle gemeenskappe in Noord-Ierland te verseker."

En dit is alles van EAPM vir nou - 'n herinnering, jy kan die EAPM-artikel oor Advanced Therapy Medicinal Products sien HIER. Bly veilig en gesond, en geniet die res van die week.

Deel hierdie artikel: