Kliniese proewe, HTA, Wees- en pediatriese

Goeiemiddag, en welkom by die opdatering van die Europese Alliansie vir Persoonlike Medisyne (EAPM) - met 'n werklike skommeling in die Britse politiek wat die nuus oorheers, draai EAPM sy gedagtes oor wat dit kan beteken in die gesondheidsarena sowel as ontwikkelings in die EU beleid, skryf die uitvoerende direkteur van EAPM, Dr. Denis Horgan.

HTA goedkeuring 

Gesondheidstegnologie-assesseringskundiges is besig om die metodologie wat vir EU-wye assesserings gebruik moet word, te nader. Mees onlangs het hulle 'n standpunt gelewer oor hoe om eindpunte vir kliniese proewe van 'n nuwe terapie te kies. Morning Health Care het die span by EUCOPE, Europa se biotegnologie-entrepreneurs se voorportaal, ingehaal om hul gedagtes oor hierdie jongste konsep uit te vind.

Om te besluit wat om te meet wanneer 'n nuwe terapie getoets word, is geen geringe besluit nie. Moet dit 'n maatstaf van simptome wees, of die afwesigheid van sorgbehoeftes? Moet dit 'n mediese biomerker wees, of 'n pasiëntopname-telling? En wanneer moet hierdie dinge gemeet word? Om die uitslag van 'n verhoor te definieer, het nie net 'n impak op hoe 'n reguleerder sal oorweeg hoe goed 'n produk werk teenoor die risiko's nie, maar ook of dit kan aantoon dat dit voordeel by die bestaande arsenaal van sorg voeg.

Die kliniese proewe uitkomste (eindpunte) konsepgids bepaal wanneer om vir een uitkoms bo 'n ander te kies en wie dit moet rapporteer. Hulle kan byvoorbeeld deur 'n geneesheer of met behulp van 'n diagnose aangemeld word, of hulle kan deur pasiënte self aangemeld word.

Partye het tot 1 November om kommentaar op die konsep te lewer. Dit is ook die finale vraestel om in die metodologie vir EU-wye HTA in te voer. EUnetHTA sal na verwagting die voltooide metodologie teen die einde van die jaar saamstel.

Kommissie oorweeg veranderinge aan reëls vir medisyne vir seldsame siektes

Met weke om te gaan voordat die Kommissie sy wetgewende voorstelle publiseer, is lede van die parlement se ITRE-komitee verdeeld oor hoe om die toekoms van Europa se mees navorsingsintensiewe sektor te verseker

advertensie

Met die wetgewende voorstelle wat voor die einde van die jaar gepubliseer moet word, bly die rapporteur van die Europese Parlement in stryd met mede-lede van die industrie- en navorsingskomitee, ITRE, oor die rigting van die nuwe farmaseutiese strategie van die EU.

Ter sprake is 'n fundamentele skeiding tussen LP's wat glo dat farmamaatskappye, gegewe behoorlike aansporings, in R&D sal belê, hul globale mededingendheid sal bevorder en Europa as 'n geheel sal bevoordeel, en LP's wat glo dat groter winste meer geneig is om na die aandeelhouers te gaan as na navorsing. .

'n Referaat wat EAPM oor hierdie uitgawe gepubliseer het, is hier beskikbaar: Maak seker dat weesaansporings op die regte manier in Europa wen.

Weesdwelm-oorsig

Onder die huidige reëls van die Kommissie baat medisyne wat seldsame siektes behandel by 'n dekade van markeksklusiwiteit. Dit is twee jaar meer as die agt jaar wat aan ander innoverende medisyne gegee word. Die bykomende bonus is bedoel om die ontwikkeling van medisyne aan te moedig wat slegs gebruik kan word om 'n klein pasiëntpopulasie te behandel.

Met die komende hersiening is dit belangrik om te verstaan ​​hoe die terme van klassifikasiekriteria die voortdurende ontwikkeling van 'n geneesmiddel beïnvloed. Wat die voorkoms betref, is dit verpligtend binne die EU om dit op die hele gemeenskap te baseer, en nie net om data van 'n paar lande te gebruik nie. Voorkoms is nie iets wat 'gefudge' kan word nie en word hersien in samewerking met kundige advies wat op huidige bewyse steun.

Soos begrip van die siekte en inligting oor die weesgeneesmiddel beskikbaar word, is klinici beter ingelig en meer geneig om 'n diagnose vir die toestand te verskaf. Dit is ook moontlik dat die toestand erken word as 'n subset van 'n meer algemene siekte wat die weeskindstatus in die EU verwyder. Enige berekening van voorkoms moet die EMA-riglyne verwys.

'n Mediese toestand kan na 'n voor die hand liggende term lyk, maar binne die konteks van geskiktheid as 'n weesgeneesmiddel, moet dit onderskei word met 'n spesifieke patofisiologiese profiel en kliniese prognose. 'n Noodsaaklike oorweging vir die aanwysing van EU-weesgeneesmiddels is nie om 'n subset van 'n meer algemene toestand te wees nie.

Pediatriese mediese toestelle in gevaar

'n Regulasie wat in Mei verlede jaar in werking getree het met die doel om die toesig oor mediese toestelle te verbeter, kan sommige operasies vir kinders en die behandeling van seldsame siektes in gevaar stel, het nuwe navorsing aan die lig gebring.

Die studie van Trinity College Dublin, gepubliseer in Pediatriese Kardiologie, het daarop gewys dat mediese toestelle 'n groot verskeidenheid tegnologieë insluit, wat in die Europese Unie (EU) geëvalueer en goedgekeur word volgens 'n hersiene wet wat op 26 Mei 2021 in werking getree het, bekend as die Mediese Toestelregulasie of MDR (EU 745). /2017).

Dit het 'n oorgangstydperk wat toelaat dat produkte wat ingevolge die vorige reëls goedgekeur is, steeds tot op die laatste 26 Mei 2024 bemark kan word.

As gevolg van 'n reeks onvoorsiene faktore is daar 'n moontlikheid dat die MDR daartoe kan lei dat produkte onbeskikbaar raak, met die gevolglike risiko van 'n verlies van sommige intervensies wat afhanklik is van daardie

Tom Melvin, medeprofessor in regulatoriese aangeleenthede vir mediese toerusting by Trinity College se skool vir medisyne, het gesê: “Die Mediese Toestelregulasie het in Mei 2021 in werking getree met die doel om die vorige reëls wat sedert die 1990's in plek was te vervang en die veiligheid van mediese toestelle te verbeter. , benewens die ondersteuning van die bekendstelling van innoverende tegnologieë.”

EU-parlement en -raad onderteken die Wet op Digitale Dienste

Die stemming wat die DSA Dinsdag deur die Raad van Ministers goedkeur, volg op die vroeëre goedkeuring van die wetgewing deur MEP's. Die nuwe wette (312 bladsye / 686 KB PDF, so baie leeswerk ..) stel uitgebreide vereistes vir aanlyn tussengangers oor die manier waarop hulle inhoud modereer wat geplaas word, en die goedere en dienste wat verhandel word, op hul platforms beheer. Die DSA sal eers 20 dae na sy publikasie in die Amptelike Tydskrif van die EU in werking tree. 

Geen datum is nog vasgestel vir publikasie nie. Die datum van 19 Oktober is vasgestel vir die president van die Europese Parlement en die president van die Raad om die DSA te onderteken. Publikasie in die OJEU sal op 'n daaropvolgende datum volg.

Out-Law voorsien dat die DSA iewers middel November in werking sal tree. 

Die presiese datum sal van besondere belang wees vir aanlyn platforms, want hoewel die meeste van die bepalings van die DSA nie in werking sal tree voordat die DSA vir 15 maande van krag is nie, sal sommige van die nuwe reëls onmiddellik in werking tree – insluitend verslagdoeningsverpligtinge wat sal 'n invloed hê op die vraag of daardie platforms as 'baie groot aanlyn platforms' beskou word en dus onderhewig is aan die strengste vereistes van die DSA of nie. Daar is 'n sperdatum van drie maande gestel vir die nakoming van die openbaarmakingspligte.

COVID-entstofpryse sal na verwagting styg

In die tweede jaar van die pandemie heers Pfizer en Moderna se mRNA-entstowwe grotendeels. In nuwe Europese koopooreenkomste vra die maatskappye meer vir hul dosisse.

Pfizer en Moderna het albei die prys van hul mRNA-gebaseerde COVID-19-entstowwe in Europa verhoog, Die Financial Times eerste berig. Pfizer se skoot sal €19.50 ($23.15) per dosis kos ingevolge 'n nuwe verskaffingsooreenkoms, terwyl Moderna $25.50 per dosis in sy eie ooreenkoms sal vra, volgens dokumente wat deur die koerant gesien is.

Britse kliniese proewe stort in duie

Pasiëntsorg, die NHS en ekonomiese groei mis almal uit as gevolg van 'n ineenstorting in die aantal kliniese proewe in die Britse industrie, volgens die jongste jaarverslag oor kliniese navorsing van die Vereniging van die Britse farmaseutiese industrie (ABPI). 

Die COVID-19-pandemie het die afname in kliniese navorsing in die laatstadium van die industrie in die Verenigde Koninkryk versnel, in vergelyking met sy wêreldwye eweknieë. Dit behoort alarmklokke in die NHS en in Whitehall te lui, aangesien gesondheidsleiers en beleidmakers probeer om pasiëntsorg te verbeter en langtermyn ekonomiese groei te lewer. 

Die verslag 'Redding van pasiënttoegang tot kliniese proewe in die industrie in die Verenigde Koninkryk' toon dat die aantal kliniese proewe wat in die VK per jaar begin is, tussen 41 en 2017 met 2021% gedaal het, met kankerproewe wat met dieselfde marge gedaal het.

Die verslag toon ook dat tussen 2017 – 2021:

• Die aantal Fase III-industrieproewe wat in die VK begin is – dié met medisyne die naaste aan die mark – het tussen 48 en 2017 met 2021% gedaal
• Die Verenigde Koninkryk het op die wêreldranglys vir laat-stadium kliniese navorsing gedaal, van 2de tot 6de in Fase II-proewe en 4de tot 10de in Fase III-proewe tussen 2017 en 2021 
• Pasiënttoegang tot kliniese proewe in die industrie op die Nasionale Instituut vir Gesondheid en Sorgnavorsing Kliniese Navorsingsnetwerk (NIHR CRN) het tussen 50,112/28,193 en 2017/18 van 2021 22 tot 44 XNUMX gedaal – 'n daling van XNUMX%.

Hierdie bevindinge dui op 'n duidelike en ernstige bedreiging vir die langtermyntoekoms van kliniese navorsing in die industrie in die Verenigde Koninkryk - en die voordele wat dit vir pasiënte, die NHS en die Britse ekonomie inhou.

Gesondheids- en sorgsektore in 'n krisis in die Verenigde Koninkryk

Politieke onrus het die afgelope weke die Britse nuus oorheers. ’n Vasgestelde gesondheid- en sorgstelsel lei tot ’n agteruitgang in mense se toegang tot en ervaring van sorg volgens die Care Quality Commission (CQC) se jaarlikse evaluering van die toestand van gesondheid en maatskaplike sorg in Engeland die afgelope jaar.

Vanjaar – gegrond op CQC se inspeksie-aktiwiteit, inligting ontvang van die publiek en diegene wat sorg lewer saam met ander bewyse – is die beoordeling dat die gesondheid- en sorgstelsel vasgevang is en nie doeltreffend kan funksioneer nie.

Sonder aksie nou, sal personeelbehoud steeds afneem oor gesondheid en sorg, wat druk oor die hele stelsel verhoog en tot slegter uitkomste vir mense lei. Dienste sal verder uitgerek word, en mense sal 'n groter risiko loop om benadeel te word namate personeel probeer om die gevolge van 'n gebrek aan toegang tot gemeenskapsdienste, insluitend volwasse maatskaplike sorg, te hanteer. Dit sal veral sigbaar wees in gebiede met hoër ekonomiese ontbering waar toegang tot sorg buite hospitale die meeste onder druk is. Benewens die verhoogde risiko om mense te benadeel, sal meer mense uit die arbeidsmark gedwing word óf deur swak gesondheid óf omdat hulle familielede ondersteun wat sorg nodig het.

En dit is al vir nou van EAPM – bly veilig en gesond, en geniet jou naweek.

Deel hierdie artikel: