#EAPM - Skaars siektes, weeskinders en ontwikkeling van ERNs

| Junie 27, 2019

Die Europese Alliansie vir Gepersonaliseerde Geneeskunde (EAPM) het altyd gepoog om gelyke toegang vir pasiënte tot die beste sorg en behandeling beskikbaar te kry, en dit is meer as geldig vir pasiënte met seldsame siektes, skryf EAPM Uitvoerende Direkteur Denis Horgan.

Die Orphan Medicines Regulation, wat die EU in 2000 aangeneem het, het gehelp in die ontwikkeling van relevante medisyne vir seldsame pasiënte, met meer as 150 van hulle wat nou op die mark is.

Daarom, ekn 2020 dit sal die 20th herdenking van die regulasie wees, wat nog steeds was en is daarop gemik om seker te maak dat pasiënte wat aan seldsame toestande ly, dieselfde kwaliteit van behandeling as enige ander pasiënt het.

Soos dit staan, alhoewel, mbaie pogings is steeds benodig navorsing te bevorder en te stimuleer ten einde bestaande kennis te verhoog, wat nêrens naby genoeg is om die uitdagings te hanteer nie.

Meer oor seldsame siektes

Daar word beraam dat daar tussen 5,000-8,000 duidelike seldsame siektes is. Baie hiervan raak kinders, die gemiddelde diagnose is vyf jaar en 95% van die lyers het nog nie beskikbare terapie nie.

Bo en behalwe die vyf jaar wat dit nodig het om te diagnoseer, neem dit ook 'n gemiddeld van 7 dokters om 'n korrekte diagnose te bereik.

In Europa is 'n seldsame siekte of siekte een wat minder as een in 2,000-mense affekteer. Baie, maar nie almal nie, is kankers. Die meeste is geneties.

Algeheel, hierdie siektes is kenmerkend, aangesien daar natuurlik 'n beperkte aantal pasiënte by hulle is en dikwels 'n gebrek aan langtermynnavorsing en dus kennis aangaande hulle.

ook, kliniese proewe is moeilik om te organiseer met 'n siekte subgroep versprei oor baie lande.En op die ou end, baie weeskinders het misluk in hul bod vir bemarkings magtiging.

Dit is duidelik dat drug pryse is algemeen hoog soos baie tyd, geld en ander hulpbronne moet in navorsing en ontwikkeling gaan. Dit dan moet gebalanseer word teen die behoefte om die belegging te verhaal...een of ander manier.

Die Europese Unie het gesê dat hierdie lewensbedreigende of kronies verswakkende siektes so min mense affekteer dat gekombineerde pogings nodig is om die aantal siektes te verminder.

Die rol van data

Gesondheids- en Voedselveiligheidskommissaris Vytenis Andriukaitis het opgemerk dat daar is 'n groot hoeveelheid data op pasiënte met spesifieke toestande, maar dit is versprei oor Europa in ongeveer 600 verskillende registrasies. Dit is databasisse wat inligting bevat oor pasiënte met spesifieke toestande.

Soos dit blyk, is die belangrike data beskikbaar nie EU-wyd versamel nie, en daar is geen gedeelde standaarde om die inligting wat reeds daar is, te analiseer nie.

Europese Reference NEtworks is noodsaaklik om kundigheids- en professionele sentrums in verskillende lande te koppel om kennis te deel en te identifiseer waar pasiënte moet gaan wanneer kundigheid nie in hul eie land beskikbaar is nie.

Dit is duidelik dat die EU nodig het meer navorsing aan seldsame siektes aan te moedig,en evalueer huidige siftingspopulasie praktyke saam ondersteunende skaars-siekte registers.

In die tussentyd, die Europese Kommissie is om te 'n gesamentlike evaluering van bestaande wetgewing oor medisyne vir kinders en seldsame siektes aanneem.

Die benadering sal behels, eerstens, die assessering die doeltreffendheid van EU-wetgewing. Dit sal bereik word deur die impak van aansporings te analiseer farmaseutiese innovasie in hierdie area.

Tweedens, dit sal probeer om vas te stel die beskikbaarheid en toeganklikheid van relevante medisyne in die Europese Unie.

Thy prioriteit onder pasiënte en belanghebbendes is om te trek saam 'n effektiewe strategie Dit sal die vertaling van die EU moontlik maak, tesame met die optimale gebruik van kennis en Europese Verwysingsnetwerke, gerig op die bereiking van die doel van bNa toegang tot behandeling vir skaars-siekte pasiënte.

ERNs - hoe goed werk hulle?

Die Europese Kommissie het reeds gekyk hoe ERNs, slegs 'n paar jaar oud, funksioneer.

Afsonderlik was hierdie ERNs deels die onderwerp van 'n Junie-verslag van tHy Europese Rekenkamer, Wat opgemerk dat Nog 'n stuk EU-wetgewing, naamlik die richtlijn grensoverschrijdende gesondheidsorg, "fasiliteer nader samewerking op 'n aantal gebiede: veral die grensoverschrijdende uitruil van pasiënte" data en toegang tot gesondheidsorg vir pasiënte met seldsame siektes".

Die Hof"se verslag het opgemerk dat "Die konsep van Europese verwysingsnetwerke vir seldsame siektes word wyd ondersteun deur EU-belanghebbendes (pasiënte" organisasies, dokters en gesondheidsorgverskaffers)".

Egter Die verslag het gesê: "THy het nie 'n duidelike visie vir hul toekomstige finansiering verskaf nie en hoe om dit te ontwikkel en te integreer in nasionale gesondheidsorgstelsels."

Die ERNs is in 2017 gelanseer vir verskillende klasse van seldsame siektes. Elke ontvang 1 miljoen befondsing oor vyf jaar vanaf die EU Gesondheidsprogram.

Die Kommissie finansier ook pasiëntregisters en ondersteuningsaktiwiteite vir die ERNs sowel as die ontwikkeling van IT-gereedskap, veral deur die Connecting Europe Facility.

Waar ons is en waar ons moet wees

Baie kenners stem saam dat seldsame siektes is seker onder die mees dwingende redes te verbeter samewerking op gesondheid by EU-vlak, ongeag lidmaatskap bevoegdheid in gesondheidsorg.

Op die oomblik is die Toegangstelsel is nie aangepas vir nuwe wetenskap nie, en daar is ook nie genoeg stimulus vir r nieesearch om te voldoen aan mediese behoeftes. Dit lei tot 'n situasie waar die stelsel, soos dit staan, spreek nie die behoeftes van seldsame siekte pasiënte.

Daar moet seker meer grensoverschrijdende samewerking wees om die ERN's beter te maak deur te verbeter verbindings om meer kundigheid te deel.

Wanneer dit kom by dwelms vir seldsame siektes, thier is duidelik 'n drempel op watter punt Die mark is eenvoudig te klein vir farmaseutiese maatskappye regverdig die belegging in R & D. Hierdie probleem moet aangespreek word.

Die Europese Kommissie het erken thaat dit is fundamenteel oor nommers. Die Kommissie se benadering is gebaseer op die skep van 'n kritieke massa in die ERNs en na bied aansporings deur middel van die verordening vir weesgeneesmiddelen.

Die EU-uitvoerende beampte het gesê dat ekncentives help om 'n deel van die probleem op te los. Oor die algemeen, thy het aansporings gelewer, dit sê, maar die verordening het ongewenste effekte gehad - soos af en toe uiters hoë pryse.

Integrasie en samewerking

Baie, insluitend dié op EU-vlak, glo dat tHy het die volgende stap Indien wees om ERN's ten volle te integreer intot nasionale gesondheid sorg strukture. dit would verlaag die diagnosetyd.

ERNs moet ook verander wordtot 'n omgewing wat voordelig is vir navorsing.

Maar om dit suksesvol te doen, is daar 'n behoefte om baie beter te werk saam. Daar is 'n sterk argument dat centralisasie is goed vir seldsame siektes, en lidlande moet ook kontakpunte vir ERNs opstel.

Daar is natuurlik 'n behoefte aan 'n "verkoopplek" om net in die nasionale gesondheidsorgstelsels in Europa te verduidelik wat goeie gereedskap ERNs is. Ongelukkig, om daardie verkoopsverloop moeiliker te maak, syStingels is nie interoperabel nie. Tsy is 'n kwessie wat dringend moet aangespreek word.

Op hul eie, ERNs sal nie alles oplos nie. So lid states moet gemotiveer word om hulle te oorreed om te werk saam.

Real-world getuienis het ook 'n rol om te speel. Daar is 'n vereiste 'n duidelike visie en breë kohorte te hê sulke data.

Industry glo dit is gereed om die behoefte in die gesig te staar om vorentoe te beweeg op werklike bewyse en siekte gefokus te wees. Tog moet Europa bou kundigheid- en gelukkig is dit alreeds vind plaas in member states.

Maar eknnovation sonder toegang mis die punt. En uiteindelik, no pasiënt moet sonder 'n pad gelaat word, seldsame siekte of nie.

Kommentaar

Facebook kommentaar

Tags: , ,

kategorie: 'N Voorblad, EU, Europese Alliansie vir Persoonlike Geneeskunde, Europese Alliansie vir Persoonlike Geneeskunde, gesondheid, Persoonlike medisyne

Kommentaar gesluit.